Вчені з Ізраїлю розробили нову генну терапію одного з видів порушення слуху. Вони використали безпечний синтетичний вірус, який створили власноруч. Метопротестовано на мишах, але згодом планується випробувати його на людях. Робота опублікована у журналі EMBO Molecular Medicine.
60% випадків порушень слуху викликані генетичними факторами. Загалом вченим відомо понад 120 генів, які пов'язані з повною втратою слуху. Саме на генетичну форму і спрямована робота дослідників з Тель-Авівського університету.
Поки що вчені акцентували свою увагу на мутації лише одного гену – SYNE 4. Діти, які успадкували цей дефектний ген, народжуються з нормальним слухом, але втрачають його в міру дорослішання.
Річ у цім, що мутація SYNE 4 викликає неправильну локалізацію ядер в так званих волоскових клітинах, які є всередині равликового ходу внутрішнього вуха. Ці клітини слугують рецепторами звукових хвиль й необхідні для розвитку нормального слуху. Натомість мутація гену SYNE 4 у підсумку призводить до загибелі волоскових клітин і втрати слуху.
Науковцям вдалося створити нешкідливий синтетичний вірус, за допомогою якого можна доставляти нормальний генетичний матеріал у тканини.
Вчені ввели цей синтетичний вірус у внутрішнє вухо новонароджених мишей, які мають дефектний ген SYNE 4. Після цього дослідники контролювали слух гризунів за допомогою фізіологічних і поведінкових тестів.
У всіх мишей, яким вводили вірус з виправленим геном, розвинувся нормальний слух з майже такою ж чутливістю, яка була у гризунів з контрольної (здорової) групи.
Важливо, що науковці вже почали розробляти аналогічні методи терапії інших мутацій, які викликають порушення слуху.
