Ученые из Израиля разработали новую генную терапию одного из видов нарушения слуха. Они использовали безопасный синтетический вирус, который создали сами. Метод протестирован на мышах, впоследствии его планируют испытать на людях. Работа опубликована в журнале EMBO Molecular Medicine.
60% случаев нарушений слуха вызваны генетическими факторами. В общем ученым известно более 120 генов, связанных с полной потерей слуха. Именно на генетическую форму и направлена ??работа исследователей из Тель-Авивского университета.
Пока ученые акцентировали свое внимание на мутации лишь одного гена – SYNE 4. Дети, которые унаследовали этот дефектный ген, рождаются с нормальным слухом, но теряют его по мере взросления.
Дело в том, что мутация SYNE 4 вызывает неправильную локализацию ядер в так называемых волосковых клетках, которые есть внутри улиткового хода внутреннего уха. Эти клетки служат рецепторами звуковых волн и необходимы для развития нормального слуха. Зато мутация гена SYNE 4 в итоге приводит к гибели волосковых клеток и потере слуха.
Ученым удалось создать безвредный синтетический вирус, с помощью которого можно доставлять нормальный генетический материал в ткани.
Ученые ввели этот синтетический вирус во внутреннее ухо новорожденных мышей, у которых был дефектный ген SYNE 4. После этого исследователи контролировали слух грызунов с помощью физиологических и поведенческих тестов.
У всех мышей, которым вводили вирус с исправленным геном, развился нормальный слух с почти такой же чувствительностью, которая была у грызунов из контрольной (здоровой) группы.
Важно, что ученые уже начали разрабатывать аналогичные методы терапии других мутаций, которые вызывают нарушения слуха.
